Ниманна-Пика типа С Индекс вероятности

Научные данные

ИВ НП-С 0–4 лет

С помощь оригинального ИВ НП-С было невозможно дифференцировать пациентов с НП-С от пациентов с другими заболеваниями в возрастной группе младше 4 лет. Новый Индекс Вероятности был разработан с целью идентифицировать ключевые признаки и симптомы для данной возрастной группы и сделать НП-С скрининг доступным во всех возрастных группах.

200 пациентов в возрасте моложе 4 лет были включены в ретроспективный анализ из 9 экспертных центров из 7 стран (Бразилия, Чехия, Франция, Германия, Иран, Испания, Великобритания) и включали:

  • 106 случаев НП-С
  • 31 случай не НП-С
  • 63 контроль

Ключевые отличительные признаки для НП-С были определены с помощью статистического анализа. Прогностический риск был оценен для каждого симптома, основываясь на строгой корреляции с диагнозом НП-С в сравнении с наблюдаемыми симптомами в контрольной группе.

Для более подробной информации о дизайне исследования, полного списка симптомов, рассматриваемых для включения в Индекс Вероятности, обратитесь, пожалуйста, к публикации Pineda et al.

ВНИМАНИЕ: Некоторые признаки и симптомы, наблюдающиеся с высокой частотой в группе пациентов 0–4 лет, но не имеющие прогностической ценности для НП-С, как например задержка развития, гипотония, не были включены, но могут увеличивать исходный риск вероятности НП-С. НОВЫЙ ИВ НП-С 0–4 лет не содержит описания полной клинической картины НП-С в данной возрастной группе.